治療血癌患者的新幹細胞療法 (New stem cell therapy to treat patients with blood cancers)

治療血癌患者的新幹細胞療法

New stem cell therapy to treat patients with blood cancers

2025年6月20日

Zemcelpro 為需要造血幹細胞移植且無合適捐贈者的血癌患者提供了新選擇

歐洲藥品局（EMA）建議歐盟（EU）對 Zemcelpro（dorocubicel / 未擴增的臍帶血細胞）授予有條件的市場銷售許可，用於治療患有血液惡性腫瘤（血癌）的成人。Zemcelpro 適用於接受骨髓清除性預處理（化療和/或放療）後需要異體造血幹細胞移植（allo-HSCT，來自捐贈者的幹細胞移植）且無其他合適捐贈者細胞可用的患者。

血液惡性腫瘤是根據腫瘤細胞來源分類的血液細胞癌症，包括白血病（血液）、淋巴瘤（淋巴結）、骨髓異常增生症候群與骨髓瘤。這些常見的癌症中其中幾種的唯一可能治癒方式是異體幹細胞移植。移植需使用捐贈者的幹細胞替換病患的骨髓細胞，以生成能產生健康血細胞的新骨髓。

移植所需之幹細胞來自配對的捐贈者，如配對手足或非親屬捐贈者。對於無法取得合適捐贈者的患者，可使用臍帶血細胞。然而，臍帶血中的幹細胞數量通常偏低，可能會延遲植入（即幹細胞在骨髓內成功植入存活與繁殖的）。

Zemcelpro 是一種細胞療法，來自捐贈者的臍帶血幹細胞，其中一部分經過培養與增殖（稱為 dorocubicel）。透過增加細胞數量，Zemcelpro 可使來自臍帶血的少量幹細胞更具效力。

Zemcelpro 獲得 EMA 的 PRIME（優先醫藥）計畫支持，該計畫為具有潛力滿足醫療需求的藥物提供早期且加強的科學與監管支持。EMA之建議為依據兩項涵蓋25未受試患者之研究。又於另一更大樣本（116 名 Zemcelpro 使用者）之研究中觀察其副作用包括多種血液細胞與抗體低下、高血壓、感染，以及植入症候群。移植後 100 天內有 60% 的患者發生急性移植物抗宿主疾病（GvHD，即捐贈/移植細胞攻擊受體身體），一年內有 13% 發生慢性 GvHD。故將相關副作用的監控與減緩策略於產品資訊與風險管理計畫中明列。對於以上數據整體評估後，EMA 的細胞與基因治療專家委員會（CAT）發現，對相關的血液惡性腫瘤患者而言，Zemcelpro 的益處大於潛在風險。EMA 的人用藥品委員會（CHMP）因而同意 CAT 的評估與正面意見，並建議此藥品許可。

Zemcelpro 建議獲得有條件的市場銷售許可，其條件允許在資料不全時，評估當藥品對患者益處大於風險，則進行推薦。為確保 Zemcelpro 的安全性與療效，當局要求公司提交長期追蹤結果與進一步研究。

CHMP 之提議為 Zemcelpro 通往患者使用的一個中間步驟。該意見將送交歐盟執委會，以作出全歐盟的市場銷售許可決定。一旦獲准，各成員國將根據該藥在其國家醫療系統中的潛在角色或用途，制定價格與核銷的決策。

本資料摘錄自EMA網站：

https://www.ema.europa.eu/en/news/new-stem-cell-therapy-treat-patients-blood-cancers

編譯：沈茂庭/劉怡伶